在遗传性凝血功能障碍的病例中，如血友病A和B，患者体内缺乏必要的凝血因子，导致自发性出血和关节损伤等严重后果，传统的治疗方法包括定期注射凝血因子替代品，但这种方法不仅成本高昂，且长期依赖存在免疫反应风险。
近年来，基因编辑技术如CRISPR-Cas9为治疗凝血功能障碍提供了新的希望，通过精确地编辑患者体内的凝血因子基因，可以“修复”缺陷基因，使细胞能够正常生产所需的凝血因子，这一过程也面临着挑战，如脱靶效应、基因编辑效率低以及伦理和法律问题等。
尽管如此，随着技术的不断进步和临床试验的深入，基因编辑技术有望成为治疗凝血功能障碍的革命性手段，我们或许能通过一次性的基因治疗，彻底改变这些患者的命运，让他们摆脱频繁的医院访问和注射，享受更自由、更健康的生活。
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